O teste clínico foi anunciado pela associação da síndrome no país e pelo laboratório Anavex, responsável pelo fármaco
Cerca de 30 pacientes com Síndrome de Rett participarão de um teste clínico (trial) do medicamento “Anavex 2-73”, que foi aprovado recentemente pelo Comitê Australiano de Ética em Pesquisa Humana. O estudo, um teste clínico duplo cego, randomizado, controlado por placebo, foi anunciado nesta semana — na tarde de 8 de maio de 2019 — pela Associação de Síndrome de Rett da Austrália e a biofarmacêutica Anavex Life Sciences Corp., responsável pelo medicamento.
Batizado de “Avatar”, o teste — em fase 2 — está programado para iniciar-se neste trimestre e pode durar até sete semanas, e deverá avaliar a segurança e eficácia da formulação oral da droga, em uma dose única por dia. Os participantes do estudo também poderão participar de uma extensão do estudo, que será aberto (open-label), para continuarem recebendo a medicação.
Rett
“A Síndrome de Rett, que é observada quase exclusivamente em mulheres, é um distúrbio genético em que o cérebro não amadurece da maneira esperada. Para a maioria das crianças afetadas, seu desenvolvimento inicial parece normal, mas depois diminui ou, de repente, paralisa”, explicou Claude Buda, presidente da RSAA — Rett Syndrome Association of Australia (em português: Associação de Síndrome de Rett da Austrália).
Em estudos anteriores, a droga resultou em melhorias em modelos animais, com propriedades anticonvulsivantes, antiamnésicas, neuroprotetoras e antidepressivas. Além de Síndrome de Rett, o medicamento também foi usado com bons resultados em outras condições que envolvem o sistema nervoso central, como num ensaio pré-clínico para Mal de Alzheimer.
A Fundação Michael J. Fox, voltada a pesquisas para Mal de Parkinson, premiou a Anavex — que desenvolve tratamentos para doenças neurodegenerativas e condições de saúde do neurodesenvolvimento — com uma bolsa de pesquisa que financiou totalmente um estudo pré-clínico utilizando esta mesma droga para o tratamento da doença.
“Estamos orgulhosos de ter feito parceria com a Rett Syndrome Association of Australia no projeto do estudo Avatar e entusiasmados por termos dado um passo importante no avanço do desenvolvimento de um possível tratamento para a Síndrome de Rett que pode beneficiar as famílias e indivíduos que vivem com esta condição de saúde”, disse Christopher U Missling, CEO da Anavex, no comunicado oficial no site da biofarmacêutica.
Associação
Saiba mais a respeito da Síndrome de Rett, causada por uma mutação no gene MECP2, e da pesquisa do neurocientista brasileiro Alysson Muotri — um dos cofundadores da Tismoo — sobre esta síndrome neste nosso artigo.
No Brasil, a maior associação relacionada à síndrome é a Abre-te – Associação Brasileira de Síndrome de Rett, fundada em 1990. Mais informações em Abrete.org.br. Nos Estados Unidos, a maior é a International Rett Syndrome Foundation (RettSyndrome.org), com sede em Cincinnati.
O site do teste clínico é rettsyndrometrial.com.